La petite Maranda, de Regina, est atteinte du syndrome d’Andersen-Tawil, une maladie rare.

Une maladie rare est définie comme étant une maladie qui touche moins de 1 personne sur 2 000.
Photo Credit: Facebook

Une journée pour prendre conscience des maladies rares

Ce lundi 29 février, c’est la Journée internationale des maladies rares.  Plus de 7 000 maladies font partie de cette catégorie à travers le monde.

La fibrose kystique, la dystrophie musculaire de Duchenne, la maladie de Huntington, la  myasthénie auto-immune, le syndrome d’Angelman, etc. sont quelques-unes de ces maladies rares.

Une jeune fille
Près de 75% des maladies rares touchent les enfants. © Découverte

Une maladie rare peut aussi en être une qui n’a pas de nom, une maladie jusque-là  non identifiée ou non diagnostiquée. D’après le Regroupement des maladies orphelines, environ 80% des maladies rares sont d’origine génétique.

Gail Ouellette, la présidente et directrice générale du Regroupement québécois des maladies orphelines (RQMO) explique

Écoutez

Une maladie rare qui touche moins de 1 personne sur 2 000.

Au Québec, près d’une personne sur 20 serait atteinte ou porteuse d’une maladie rare.

Près de 75% de ces maladies touchent les enfants.

Quelques dfficultés rencontrées par les personnes atteintes de maladies rares

  • Retards dans les diagnostics
  • Manque d’information
  • Manque de soins coordonnés et de qualité appropriée
  • Présence de déficiences physiques, mentales, comportementales et/ou sensorielles, entraînant le manque ou la perte d’autonomie.
  • Conséquences sociales : vivre avec une maladie rare a un impact sur les études, le travail, les loisirs, la vie affective, etc. Il peut y avoir isolement, stigmatisation, exclusion sociale et discrimination.
  • Fardeau psychosocial pour toute la famille : la souffrance des personnes atteintes et de leur famille est souvent aggravée par un désespoir psychologique et un manque d’espoir thérapeutique.
  • Difficultés d’accès aux services sociaux : absence ou insuffisance de ressources paramédicales et de soutien pratique dans la vie de tous les jours.
  • Rarement de traitement efficace : dans certains cas, les symptômes peuvent être traités afin d’améliorer la qualité de vie et la longévité.
  • Fardeau financier : une personne atteinte est souvent incapable de travailler et dans le cas d’un enfant, un parent doit quitter son emploi pour s’en occuper.
  • Traitements coûteux et inégalités d’accès aux traitements et aux soins : médicaments pas toujours remboursés par les régimes publics ou assurances privées.

(Source : Regroupement québécois des maladies orphelines, RQMO)

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